宋佳学4岁的时候，走路不是很稳，速度也不快。到了6岁时，家人渐渐看出他的运动能力和同龄小朋友之间的差距，以为是发育迟缓、缺乏锻炼。但随着年龄的增长，小宋的行动能力却在不断减弱，明显的异常让父母开始警觉，问诊后的噩耗传来——孩子可能得了罕见病。

历经了长达7年的求医无果后，小宋在2023年被确诊为肢带型肌营养不良（LGMD）。这7年里，小宋渐渐从行动困难到无法走路，一次次为了治疗的寻访奔波，却没有消磨他的心智。在家人的陪伴下，他或在轮椅上，或在爸爸的背上，去了很多地方旅行，看了很多风景，也独自在书籍的无边海洋里畅游，增长了探索未知的好奇心，更加深了对生命的敬畏。

以书为伴

旅游过的坐标点

今年夏天，小宋注意到了青岛华大的基因编辑研学活动，从小热爱生物的他对研学课程产生了浓厚的兴趣。

但，朝九晚七的高密度学习强度、出入全封闭实验室的不便等挑战也摆在眼前。面对这份不亚于任何学员的求知欲，研学课程的老师们对课程环节进行了优化，最终，小宋在妈妈的全程陪同下，完成了为期两天的学习。

老师指导实验

无法站立 妈妈背起小宋继续实验

作为一名初中生，基因编辑课程的知识对小宋而言是有一定难度的，但他却以超乎寻常的热情投入其中。通过这次学习机会，他系统了解了基因编辑技术的基本知识及治病原理，在实验室里亲自体验了慢病毒的包装、过滤及转染实验。

也是在课堂上，小宋第一次深刻认识了自己所患的疾病。

LGMD，一种常染色体遗传性肌肉疾病，由基因突变影响肌肉蛋白的产生和功能，导致肌肉纤维逐渐退化。通常在儿童时期开始发作，主要症状为肌肉无力、萎缩，表现为步态困难，走路时容易摔倒。中后期患者会出现心功能不全、呼吸困难等严重症状……而对于这一罕见疾病，目前全球范围内尚无有效的治疗药物。

当课堂讨论到基因编辑技术正在助力疾病的治疗和治愈时，小宋随口说：“我可能活不到那个时候了。”一句话，让人窥见笼罩着患者家庭的无力感。

对于未来，小宋梦想自己能够步上生命科学的道路，为无数像他一样的罕见病患者带来希望。

课程结束后，小宋妈妈在信里写道，“两天的学习体验，在儿子心中种下了一颗种子，作为家长的我们将和孩子一起呵护这颗种子，生根发芽。”

在一位患者、一个家庭为了治疗所付出的时间面前，短短两天的研学活动能带来的改变或许几近于微弱。但我们仍希望，通过华大以及社会各界的不断努力，在不远的未来，罕见病的认知普及、临床诊断乃至治疗，都能够有更令人舒展眉心的发展。

小宋和妈妈的所言所行感染了研学课堂的每一个人，征得两人同意后，将这个故事分享给大家，希望能为更多人带去力量。以下为小宋妈妈所讲述的小宋成长经历。